中国北京，美国马萨诸塞州伯灵顿， 2023年10月17日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已受理CAN108（氯马昔巴特口服溶液/迈芮倍®/LIVMARLI®）的上市申请（NDA），并纳入优先审评。该药用于治疗2个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒症。PFIC是一种罕见的遗传性疾病，主要导致进行性肝脏疾病，并最终导致肝功能衰竭。2018年5月，PFIC已被纳入中国《第一批罕见病目录》。

该申请基于迈芮倍的 MARCH PFIC 3 期研究数据。MARCH PFIC是针对PFIC进行的最大规模随机试验，涵盖了一系列遗传性PFIC亚型，包括PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6和未确定突变状态，共有93名患者参加。该项研究中，接受迈芮倍治疗的患者在瘙痒（p< 0.0001）、血清胆汁酸（p<0.0001）、胆红素（p=0.0471）以及以体重Z评分衡量的生长情况（p=0.0391）方面均有显著改善。

在美国、加拿大、欧洲和中国，迈芮倍是首个获批用于治疗阿拉杰里综合征（ALGS）胆汁淤积性瘙痒症的药物。

根据与Mirum制药公司（Mirum）2021年签署的协议，北海康成拥有迈芮倍在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权。Mirum还分别向美国食品和药物管理局（FDA）（用于治疗3个月及以上）和欧洲药品管理局（EMA）提交了用于治疗PFIC患者胆汁淤积性瘙痒症的补充上市申请及上市许可变更申请。根据协议，北海康成已获得迈芮倍在大中华区对ALGS、PFIC和BA以及其他可选择的适应症的开发，商业化以及在特定条件下生产的独家授权。迈芮倍目前正在中国进行2期全球EMBARK研究，以评估其对BA的治疗效果。

北海康成的创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："国家药监局正式受理迈芮倍治疗PFIC的上市申请，标志着我们向着为中国罕见病患者提供有效治疗的目标又前进了一步。不久之前，迈芮倍已在中国大陆、香港和台湾获批上市用于治疗ALGS患者。此次PFIC上市申请获国家药监局正式受理，充分显示了公司不断扩大迈芮倍适应症及开发其潜在价值的执行力。我们热切期待这一新适应症的早日获批，让迈芮倍造福急需治疗的PFIC患者及其家庭。"

关于进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）

进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见的遗传性疾病，主要导致进行性肝脏疾病，并最终会导致肝功能衰竭。PFIC患者肝细胞排泄胆汁困难，从而导致胆汁积聚，引发肝脏疾病。PFIC 的体征和症状通常始于婴儿期。从婴儿期开始，患者常常出现严重的瘙痒、黄疸、生长不良以及肝功能衰竭。据估计，在美国和欧洲，每 50,000 到 100,000 名新生儿中就会出现一名PFIC患者。 目前已经通过遗传学分析确定的6种 PFIC类型都表现为胆汁流动障碍和进行性肝脏疾病。

关于迈芮倍 （LIVMARLI/氯马昔巴特口服溶液）

迈芮倍 (LIVMARLI/氯马昔巴特口服溶液)是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒（极度瘙痒）。迈芮倍口服液是在中国、美国及欧盟批准的第一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。

迈芮倍目前进入到后期临床研究阶段，用于治疗包括BA在内的其他罕见胆汁淤积性肝病。迈芮倍已获得FDA治疗ALGS和2型PFIC的突破性疗法，以及ALGS、PFIC和BA孤儿药物资格的认定。

重要安全信息

可能导致副作用包括：

肝功能指标变化：ALGS患者在接受LIVMARLI™治疗期间，肝功能检查的某些指标常会发生变化，并可能加重。这些变化可能是肝脏损伤的迹象，且可能会带来严重后果。在开始治疗之前和治疗期间，医疗提供者应对患者进行肝功能的血液检查。如果出现任何肝脏问题的迹象或症状，例如恶心或呕吐、皮肤或眼白变黄、尿液变为深色或棕色、右侧腹部疼痛或食欲不振，请立即告知医疗提供者。

胃肠道问题：在接受LIVMARLI™治疗期间，可能出现胃肠道问题，如腹泻、腹痛和呕吐。如果这些症状比平时更频繁或更严重，请立即告知医疗提供者。

脂溶性维生素（FSV）缺乏： ALGS患者普遍存在FSV缺乏症，而在接受治疗期间可能会加重。在开始治疗之前和治疗期间，医疗提供者应对患者进行血液检查。

治疗期间的其他常见副作用，包括胃肠道出血和骨折。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括4种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及世界肌肉组织大会上发表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。