中国北京，美国马萨诸塞州剑桥，2023年10月25日 — 北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布，针对法布雷病潜在基因疗法 CAN201 的临床前评估数据将在 10 月 24 日至 27 日于比利时布鲁塞尔举办的第 30 届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会发表。

该研究旨在通过腺相关病毒（AAV）载体传递人类 GLA 基因，利用肝脏作为α-半乳糖苷酶 A（α-GAL）酶的制造场所。在法布雷小鼠模型和含有人源化肝脏的 PXB 小鼠模型的临床前研究中，CAN201 表明α-GAL 酶在不同组织中的水平呈剂量依赖性增加，致病的 Gb3 脂质水平相应降低。法布雷小鼠模型对这种基因疗法的耐受性良好，没有明显不良反应。北海康成拥有 LogicBio Therapeutics, Inc（"LogicBio"）的全球独占授权，基于 LogicBio 的 AAV sL65 技术进行开发、生产和商业化用于治疗法布雷病和庞贝氏症候选基因疗法。

北海康成首席战略官兼代理首席医学官Gerry Cox博士表示："很高兴地看到我们利用肝脏靶向AAV医壳将肝脏转化为α-GAL酶的高效生产者这一治疗方法，在法布雷小鼠模型中得到了体内概念验证。该研究结果让我们对CAN201作为替代疗法所显示的治疗潜力更具信心。CAN201不仅可以解决目前酶替代和伴护分子疗法的局限性，而且为法布雷病患者带来提升治疗效果的希望。"

报告细节：

标题：对含有受肝脏特异性启动子控制的人类 GLA 转基因的，针对法布雷病的 CAN201的临床前评估 (Preclinical Evaluation of CAN201 Containing a Human GLA Transgene Under the Control of a Liver-Specific Promoter for Fabry Disease)

海报编号： # P020

时间： 2023 年 10 月 24-27 日

作者： Jun Yang, Gregory Preston, Amy Bastille, Ryan Thompson, Peter Pechan, John Xiong, Megan Ericson, Anannya Banga, Aida Jameei, Nannan Jia, Shiliang Hu, Beth Thurberg, Yijie Ma, Leila Jalinous,  Yunxiang Zhu, Gerald Cox

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括4种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自SMA 基因治疗的动物数据已在2022年及2023年美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、2022年欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及2022年世界肌肉组织大会上发表。公司的全球合作伙伴包括但不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

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